2011年9月23日，美国食品药品管理局批准eculizumab（Soliris,Alexion，Inc.）用于儿-童和成-人非典型性溶xue性尿du症(aHUS)患者。

Eculizumab是1种单克隆抗体，通过与补体蛋白C5结合，抑制末端补体成分C和膜攻击复合物C5b-9的产生。在aHUS患者中，预防C和末端补体复合物的形成可抑制补体介导的微xue栓性微xue管病变。Eculizumab在2007年3月被批准用于阵发性夜间xue红蛋白尿(PNH)。


两项前瞻性单臂试验纳入了37例成人和青少年aHUS患者，1项回顾性试验纳入19例儿-童和11例成人aHUS患者，以下对这些试验进行了回顾性分析。

 
在1项对成人和青少年aHUS患者的前瞻性实验中，eculizumab使用后无需透析，持续改善肾小球滤过率(eGFR)以及与aHUS疾b活性相关的xue液参数。在入院时需要透析的5位患者中，有4位在eculizumab期间能停止透析。平均住院时间为251天的17例（53%）患者中，有9例的肾小球滤过率(eGFR)中值改善少15 ml/min/1.73 m2。


在17例（76%）患者中，有13例（平均时间为37周）患者实现了xue液学正常化（实现或维持正常xue小板计数及LDH水平少4周）。这些发现由去除大多数患者对xue浆的需求、改进其他实验室溶xue标准物及抑制末端补体活性的事实支持。


在需要长期xue浆的成人和青少年患者的第二项前瞻性试验中，eculizumab时可以停止xue浆，维持肾功能，透析需求稳定，eGFR参数稳定。在20例（90%）患者中，有18例患者在停止慢性xue浆后维持xue液学正常。xue液学正常化的时间中值为38周。


19例儿-童患者（年龄中值为6岁）的回顾性试验与前瞻性研究的结果1致。8例（50%）以前需要透析的儿-童患者在接受eculizumab后能够停止透析。此外，19例（37%）儿-童患者中有7例eGFR改善少15 mg/min/1.73 m2，19例（42%）儿-童患者中有8例达到或维持正常xue液指标少四周。这些发现由大多数不再需要xue浆的事实支持。

在aHUS单臂前瞻性试验中，常见的不良反应是高xue压、上呼吸道感染、腹泻、、贫xue、呕吐、恶心、尿路感染及白细胞减少。

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